Colangiocarcinoma con Fusione FGFR2 — Concorso SSM MCQ
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Correct answer: B — Gemcitabina + cisplatino + durvalumab come prima linea, poi pemigatinib o futibatinib come seconda linea se progressione
Explanation lettering: C = shown as A · D = shown as B · B = shown as C · E = shown as D · A = shown as E
Colangiocarcinoma intraepatico avanzato con fusione FGFR2 (presente nel 10-15% dei colangiocarcinomi intraepatici). Prima linea standard per tutti i colangiocarcinomi avanzati: gemcitabina + cisplatino + durvalumab (studio TOPAZ-1: aggiunta di durvalumab migliora OS vs gemcitabina/cisplatino). Dopo progressione in prima linea, nei pazienti con fusione/riarrangiamento FGFR2: FGFR-inibitori selettivi — pemigatinib (studio FIGHT-202), futibatinib (studio FOENIX-CCA2), infigratinib. Tasso di risposta ~30-40% e risposte durature. Effetti collaterali degli FGFR-inibitori: iperfosfatemia, tossicità oculare, onicolisi. Sequenza ottimale: GemCis+durvalumab → FGFR-inibitore. Gemcitabina sola (B) inferiore alla combinazione. Sorafenib (C) per HCC, non per colangiocarcinoma. FOLFIRI (E) opzione in terza linea. Profilo molecolare completo (NGS) essenziale in tutti i colangiocarcinomi: fusioni FGFR2, mutazioni IDH1 (ivosidenib — studio ClarIDHy), BRAF V600E (dabrafenib + trametinib), MSI-high (pembrolizumab), fusioni NTRK (larotrectinib/entrectinib). ESMO-ESMO-MAP e AIOM 2024.
Reference: ESMO 2024 Biliary Tract Cancer + TOPAZ-1