Leucemia Mieloide Cronica — Concorso SSM MCQ
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Correct answer: C — Inibitore tirosin-chinasico (TKI): imatinib 400 mg/die come standard, o TKI di seconda generazione (dasatinib 100 mg/die, nilotinib 300 mg x2/die) come prima linea alternativa
La leucemia mieloide cronica (LMC) in fase cronica (blasti <10%) con cromosoma Philadelphia t(9;22) e fusione BCR-ABL1 è trattata con inibitori tirosin-chinasici (TKI), che hanno trasformato la prognosi (sopravvivenza a 10 anni >85%). Le linee guida ELN 2024 raccomandano: imatinib 400 mg/die (prima generazione) come standard storico (trial IRIS — risposta citogenetica completa 87%); TKI di seconda generazione (dasatinib 100 mg/die, nilotinib 300 mg x2/die, bosutinib 400 mg/die) come alternativa in prima linea per risposte più rapide e profonde, o in caso di resistenza/intolleranza a imatinib. Monitoraggio: BCR-ABL1 quantitativo (PCR) ogni 3 mesi — target: BCR-ABL1 ≤10% a 3 mesi, ≤1% a 6 mesi, ≤0,1% (MMR) a 12 mesi. Mutazione T315I: resistenza a tutti i TKI tranne ponatinib (45 mg/die) o asciminib (inibitore allosterico STAMP — trial ASCEMBL). Sospensione TKI (TFR — remissione libera da trattamento) possibile dopo ≥3 anni di DMR (MR4.0, BCR-ABL1 ≤0,01%). Trapianto allogenico (opzione E) riservato a fase accelerata/blastica refrattaria a TKI.
Reference: ELN 2024 CML Guidelines