Anemia Falciforme — Idrossiurea — Concorso SSM MCQ

Instant feedback + full explanation. One question, done properly.

ModerateEmatologiaAnemia Falciforme — IdrossiureaConcorso SSM

Un adulto di 35 anni con anemia falciforme HbSS presenta crisi vaso-occlusive frequenti (>4/anno), 1 episodio di sindrome toracica acuta. Quale terapia preventiva è raccomandata per ridurre le crisi e modificare la malattia?

Educational content. Not a substitute for clinical judgement or local policy.

Reveal the answer and explanation

Correct answer: A — Idrossiurea (idrossicarbammide) 15-35 mg/kg/die — aumenta HbF, riduce crisi VOC, ACS, trasfusioni e mortalità

L'idrossiurea (idrossicarbammide) è terapia di prima scelta per anemia falciforme con crisi vaso-occlusive ricorrenti, sindrome toracica acuta pregressa, anemia severa o malattia cronica d'organo. Meccanismi: 1) induzione HbF (riduce polimerizzazione HbS), 2) riduzione conta leucocitaria/piastrinica (riduce vaso-occlusione), 3) rilascio NO. Dose iniziale 15 mg/kg/die, titolazione fino a 35 mg/kg/die. Beneficio dimostrato: riduzione VOC, ACS, ricoveri, trasfusioni e mortalità (studio MSH). Effetti collaterali: mielosoppressione (monitoraggio emocromo), tossicità riproduttiva (contraccezione). Alternative emergenti: voxelotor, crizanlizumab, L-glutammina, terapia genica/CRISPR. Trapianto cellule staminali curativo in casi selezionati.

Reference: ASH 2020 / AIEOP 2023 — Anemia Falciforme Adulto